Las aplicaciones de los iRNA en clínica pueden ser:
-Farmacológicas: todo gen asociado con una enfermedad es una diana potencial para silenciar
-Diagnóstico: los miRNA se pueden detectar en plasma
-Etiología y tratamiento de una enfermedad: la desregulación de la generación de determinados miRNA, la presencia de SNPs o defectos en la maquinaria de silenciamiento son origen de enfermedades y de la aparición de resistencia a fármacos